ボストン小児病院の研究者に聞く、まれな希少疾患患者への核酸医薬の開発・投与の実際

米Boston Children's Hospital（ボストン小児病院）遺伝学ゲノミクス部門の研究者で、医師でもあるTimothy Yu氏は、神経セロイドリポフスチン症（バッテン病）の関連キーワードはありません